El tortuoso camino de los males raros

Las enfermedades raras (podrían ser cerca de 8.000) cada vez lo son menos y el arsenal terapéutico para ellas crece sin parar, gracias a las legislaciones sobre incentivos para potenciar su investigación, desarrollo y comercialización en Estados Unidos (1983)y la Unión Europea (UE)(2000).

La semana pasada publicamos el informe anual de EvaluatePharma, que recoge la presencia global de los medicamentos huérfanos para enfermedades raras en 2018 y vaticina su evolución futura. El mensaje clave es: en 2024, los huérfanos lograrán la quinta parte de la facturación farmacéutica mundial (242.000 millones de dólares, y representarán el 35 por ciento de las ventas de prescripción). Eso, yendo todo como hasta ahora. Hay que tener en cuenta el moderado descenso registrado en el número de designaciones otorgadas a medicamentos huérfanos por la FDA y la EMA en 2018 y, tal y como informamos en esta edición, los efectos de la salida del Reino Unido de la UE, Brexit, que ya nota la EMA.

Pero los palos en las ruedas para la búsqueda y acceso a terapias efectivas para males singulares siguen siendo muchos y variopintos: desde el desconocimiento de la etiopatogenia de las enfermedades a las que van dirigidas y la escasez de expertos a la dificultad para formar muestras relevantes de pacientes para realizar ensayos clínicos de calidad.

A esos hay quesumar que invertir en su desarrollo sigue teniendo mucho mayor riesgo (económico) que hacerlo en fármacos para patologías prevalentes y bien estudiadas;aunque se producen muchas designaciones de huérfanos, son menos los que completan su desarrollo clínico y, finalmente, se autorizan.

Luego está la dificultad de acceso: la EMA puso en marcha en 2016 el Plan de Medicamentos Prioritarios (Prime) con el objetivo de apoyar y optimizar la existencia y el acceso a medicamentos para aquellos pacientes cuyas enfermedades no cuentan con un tratamiento o necesitan mejores opciones; de ahí salieron las primeras opiniones positivas sobre las T-CAR Kymriah y Yescarta. Y no hay que olvidar que la designación y autorización comercial se produce mediante proceso centralizado en la UE, pero su comercialización y financiación depende de cada estado miembro y, en eso, sus elevados precios influyen y, en algunos casos, pueden provocar inequidades en el acceso de los pacientes, que mucho antes tienen que lograr salvar el escollo que supone conseguir ser correctamente diagnosticados dentro de un plazo prudente. Hay mucho andado en materia de raras y huérfanos, pero el camino es extraordinariamente largo y tortuoso.  

The post El tortuoso camino de los males raros appeared first on Diariomedico.com.