“La terapia génica tiene muchos años, pero sigue muy verde, en sus inicios”

La terapia génica ha sido uno de los temas protagonistas en la jornada de formación en biotecnología organizada por el laboratorio Biogen en colaboración con la Asociación de Comunicadores de Biotecnología (ComunicaBiotec). Juan Antonio García Merino, jefe de Neurología en el Hospital Puerta de Hierro, en Madrid, y Exuperio Díez Tejedor, presidente de la Sociedad Española de Neurología, han explicado que la terapia génica está todavía más cercana a la esperanza que a la realidad.

En una jornada que ha estado moderada por José A. Plaza, vicepresidente de ComunicaBiotec y coordinador de redacción de DM, García Merino ha explicado por qué aún queda mucho camino que hacer: “Funciona en animales, pero en clínica humana hay muchos problemas y, de momento, las cosas están bastante verdes. Aunque tiene años aún está en sus inicios”, ha señalado de inicio. El rechazo inmune es una de las principales trabas.

Juan Antonio García Merino
Juan Antonio García Merino, del Hospital Puerta de Hierro de Madrid, durante la jornada.

Díez Tejedor confirma lo dicho por su colega: “La terapia génica, que se está probando en diferentes campos, está muy cuestionada”. Pese a ello, en neurología hay varias líneas de investigación abiertas: relación entre proteínas y sinapsis, activación transcripcional, trabajos con células mesenquimales adiposas, con relevancia en los últimos años de las alogénicas…

En principio se pensó en terapias génicas para patologías degenerativas, pero Díez Tejedor apunta que “es donde menos se van a aplicar”. Por el momento, cree que hay muchas más posibilidad de avanzar en diagnóstico que en terapia, y admite que, de forma paralela, se espera mucho de la edición genómica y las herramientas CRISPR.

El jefe de Neurología del Hospital Puerta de Hierro ha hablado, al margen de las terapias génicas, de las técnicas biotecnológicas que más están dando de qué hablar: silenciamiento de genes, bioinformática, caracterización molecular de enfermedades, genética preimplantacional, transgénesis animal, biomarcadores… El presente está más o menos claro, pero ¿y el futuro? “Predecirlo es complicado, pero hay cuestiones sobre la mesa, como frenar el envejecimiento, uso de bioprótesis, desarrollo de la inteligencia artificial, medicina regenerativa, uso de big data…”.

La terapia génica funciona en animales, pero en humanos hay muchos problemas. Aún está muy cuestionada

Tanto García Merino como Díez Tejedor han hablado del peligro de ir demasiado lejos, de entrar en prácticas alejadas de la evidencia, con muchas dudas clínicas y con problemas bioéticos: “A veces hay investigadores no médicos que fantasean demasiado en medicina: biólogos, ingenieros, etc.”, apunta el jefe de Neurología del Puerta de Hierro, señala: “Quizá hay problemas que no se pueden salvar. Hay gurús que hablan de la inmortalidad, empresas que engañan con cosas como la parabiosis…”.

El presidente de la SEN insiste en esta idea: “En ciencia hay gente bruta que se pone medallas y se equivoca. Barbaridades se siguen haciendo: hay cosas de ciencia ficción, pero de terror”.

Hay mucho terreno por explorar en el ámbito biotecnológico aplicado a la medicina: reprogramación de células adultas, estudios en telómeros, creación de órganos artificiales, avances en epigenética y aplicaciones nanotecnológicas están en una larga lista que aún debe consolidar el paso de la teoría a la práctica.

 

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