Llega a España patisiran para amiloidosis hereditaria por transtiretina

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Terapia basada en ARN de interferencia
Jorge Capapey, responsable de Alnylam en España.
Jorge Capapey, responsable de Alnylam en España.

Alnylam anuncia que Onpattro (patisiran) ha sido incluido dentro de la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud. El fármaco está indicado en el tratamiento de la amiloidosis hereditaria por transtiretina (TTR) en pacientes adultos con polineuropatía en estadio 1 o 2

También en esta indicación, el Ministerio de Sanidad ha dado luz verde al fármaco de Akcea Therapeutics Tegsedi (inotersén), un oligonucleótido antisentido, como ya contó este periódico la semana pasada.

Patisiran es una terapia basada en ARN de interferencia (ARNi). Alnylam recuerda que ha sido desarrollada a partir de un descubrimiento científico galardonado con el premio Nobel de Medicina en 2006, y es el primer tratamiento de su clase aprobado en España. 

“La aprobación de Onpattro representa un triunfo para el avance científico. Gracias a su mecanismo de acción conseguimos tratar la enfermedad de raíz, no sólo su sintomatología”, apunta Jorge Capapey, responsable de Alnylam en España. “Hemos sido capaces de transformar un descubrimiento científico único en una plataforma con un potencial excepcional para tratar enfermedades de origen genético, cardiometabólicas y hepatoinfecciosas entre otras”. 

50.000 pacientes en todo el mundo

La amiloidosis hereditaria por transtiretina es una enfermedad rara autosómica dominante, debilitante y de rápida progresión que afecta a unos 50.000 pacientes en todo el mundo. Se transmite de padres a hijos y está asociada a una mutación en el gen de la transtiretina. Esta mutación produce proteína mal plegada que da lugar a la formación de fibrilla amiloide en diferentes localizaciones, como sistema nervioso, aparato digestivo y a nivel cardíaco.

El depósito de fibrillas en gran variedad de órganos explica que los pacientes presenten un amplio espectro de síntomas lo que la convierte  una enfermedad multisistémica y que requiere el seguimiento por un equipo multidisciplinar. Además, a medida que la enfermedad progresa, estos síntomas aumentan de intensidad, provocando una discapacidad importante, la pérdida de calidad de vida y, en última instancia, puede llegar a ser causa de muerte. 

“Se trata de un cambio de paradigma, ya que hablamos de considerar y tratar la amiloidosis hereditaria desde otro ángulo distinto al que hemos usado hasta ahora”, apunta Lucía Galán, especialista del Servicio de Neurología del Hospital Clínico San Carlos de Madrid. “Esta enfermedad además de comprometer la esperanza de vida de los pacientes produce una tremenda discapacidad, que afecta la calidad de vida de los pacientes y sus cuidadores”. 

Ensayos clínicos

Galán explica que los ensayos clínicos con patisiran “han demostrado estabilización o mejoría de los síntomas neurologicos y de la calidad de vida, lo que supone una estupenda noticia  para nosotros y nuestros pacientes”. 

La decisión del Ministerio de Sanidad se apoya en los resultados del ensayo de fase III Apollo, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo.  El estudio demostró que patisiran mejoró los parámetros de polineuropatía, calidad de vida, actividades de la vida diaria, capacidad de deambulación, estado nutricional y síntomas neurovegetativos en relación con placebo en pacientes adultos con amiloidosis hereditaria por transtiretina  con polineuropatía.

“Los pacientes estamos entusiasmados con la aprobación, nos han devuelto la esperanza, sobre todo en un momento en el que pensábamos que podría retrasarse un poco debido a la situación actual con la pandemia del coronavirus”, asegura Mercedes Isern, presidenta de la Asociación Balear de la Enfermedad de Andrade (ABEA). 

Alnylam anuncia la inclusión en la prestación farmacéutica de 'Onpattro', para pacientes adultos con polineuropatía en estadio 1 o 2. Coincide con el lanzamiento en la misma indicación de inotersén ('Tegsedi'), de Akcea Therapeutics. Off Redacción Empresas Empresas Empresas Empresas Off