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Nueva aprobación para emicizumab, de Roche, en hemofilia grave

Roche ha anunciado que la Comisión Europea ha aprobado Hemlibra (emicizumab) como tratamiento profiláctico de rutina para prevenir episodios de sangrado en adultos y niños con hemofilia A grave (deficiencia congénita de factor VIII, FVIII <1 por ciento) sin inhibidores del factor VIII.

Asimismo, Hemlibra pueda usarse en múltiples opciones de dosificación (una vez por semana, cada dos semanas o cada cuatro semanas) para todas las personas con hemofilia A en las que esté indicado el medicamento, incluidos aquellos con inhibidores del factor VIII.

Esta aprobación se ha basado en los resultados de los estudios de referencia Haven 3 y Haven 4.  

En el Haven 3 en pacientes con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII, la profilaxis con Hemlibra produjo una reducción estadística y clínicamente significativa en el número de hemorragias tratadas en comparación con la ausencia de tratamiento profiláctico y también frente a la profilaxis con factor VIII, en una comparación intrapaciente prospectiva.

En el Haven 4, en pacientes con hemofilia A con y sin inhibidores del factor VIII, el medicamento mostró un control clínicamente significativo de las hemorragias cuando se administra cada 4 semanas.

“Estamos encantados de que ahora en Europa, las personas con hemofilia A grave sin inhibidores tengan también la oportunidad de beneficiarse de Hemlibra, que ha demostrado reducir significativamente las hemorragias en comparación con la ausencia de profilaxis y la profilaxis previa con factor VIII”, afirma Elena Santagostino, directora de la Unidad de Hemofilia del Centro de Hemofilia y Trombosis Angelo Bianchi Bonomi del Hospital Policlínico Maggiore de Milán (Italia), “Esperamos que las tres opciones de dosis disponibles para su administración permitan a las personas con hemofilia A y a sus médicos elegir la opción que más se adapte a sus preferencias y estilo de vida”.

Para, Sandra Horning,responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche, “la aprobación de hoy es un momento histórico, ya que Hemlibra es la primera innovación terapéutica para personas con hemofilia A grave sin inhibidores en casi 20 años en Europa”.

Datos del desarrollo clínico

En el estudio fase III Haven 3, los adultos y adolescentes de 12 años o más con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII que recibieron profilaxis con Hemlibra una vez a la semana (n=36) o cada dos semanas (n=35) experimentaron un reducción en el número de hemorragias tratadas del 96 por ciento frente a los que no recibieron profilaxis (n=18).

La compañía informa de que Hemlibra es el primer medicamento que reduce significativamente las hemorragias tratadas en comparación con profilaxis previa con factor VIII, el tratamiento estándar para pacientes con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII.

Así lo demuestra una reducción estadísticamente significativa del 68 por ciento en el número de hemorragias tratadas en una comparación intrapaciente (n=48) en la que se analizó a personas que recibieron previamente profilaxis con factor VIII en un estudio prospectivo no intervencional y cambiaron a profilaxis con Hemlibra.

En el estudio fase III Haven 4 de un solo brazo, la profilaxis con Hemlibra cada cuatro semanas proporcionó un control clínicamente significativo del sangrado en adultos y adolescentes de 12 años o más con hemofilia A con inhibidores del factor VIII (n = 5) y sin inhibidores del factor VIII (n = 36).

En los datos combinados del programa fase III Haven (n=373), los efectos secundarios más comunes, que se produjeron en un 10 por ciento o más de las personas tratadas con Hemlibra, fueron reacciones en el lugar de la inyección (20 por ciento), dolor en las articulaciones (15 por ciento) y cefalea (14 por ciento).

Hemlibra ha sido aprobado como tratamiento profiláctico de rutina para prevenir o reducir la frecuencia de episodios de sangrado en personas con hemofilia A con inhibidores del factor VIII en más de 50 países de todo el mundo, incluido Estados Unidos en noviembre de 2017; los estados miembros de la UE en febrero de 2018, y Japón en marzo de 2018.

 

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