‘Tegsedi’, novedad para amiloidosis familiar por transtiretina

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Los oligonucleótidos antisentido actúan como silenciadores génicos e interaccionan con el ácido ribonucleico mensajero.
Los oligonucleótidos antisentido actúan como silenciadores génicos e interaccionan con el ácido ribonucleico mensajero.

Akcea Therapeutics, filial de Ionis Pharmaceuticals, anuncia la aprobación de comercialización en España de Tegsedi (inotersén), un oligonucleótido antisentido indicado para el tratamiento de la polineuropatía en estadio 1 o 2 en pacientes adultos con amiloidosis familiar por transtiretina, de administración subcutánea y sin premedicación. 

La compañía informa que es primer oligonucleótido antisentido autorizado por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para el tratamiento de esta enfermedad que actualmente no contaba con ningún tratamiento farmacológico comercializado en España para los pacientes en estadio avanzado (estadio 2).

Es además el primer tratamiento de Akcea comercializado en España. “La aprobación de Tegsedi es la culminación de una larga trayectoria de trabajo científico de primerísimo nivel desarrollado por Ionis”, declara Carlos Lorenzi, director general en España de Akcea Therapeutics

La polineuropatía amiloidótica por transtiretina (TTR) es una neuropatía degenerativa caracterizada por una alteración sensitiva, motora y neurovegetativa. Las manifestaciones clínicas de la enfermedad se deben a un depósito anormal de la proteína transtiretina (TTR). “Hasta ahora, solo había un tratamiento farmacológico autorizado en España, un estabilizador de la TTR tetramérica, con indicación únicamente en pacientes en estadio 1”, explica Luis Quintana, especialista en Nefrología del Hospital Clínic de Barcelona. 

Novedoso mecanismo de acción

La compañía informa que Tegsedi ha demostrado mejorar el pronóstico de esta patología, independientemente del estadio o de cuál sea la mutación en la TTR. Además, utiliza un novedoso mecanismo de acción, los oligonucleótidos antisentido, que actúan como silenciadores génicos, interaccionan con el ácido ribonucleico mensajero, bloquean la producción de la proteína causante de la enfermedad y evitan la formación de los depósitos amiloides, responsables de las manifestaciones clínicas. 

La aprobación se basa en los resultados del estudio pivotal NEURO-TTR, que ha demostrado su eficacia clínica en la reducción de la progresión de la polineuropatía frente a placebo, reducción estadísticamente significativa y clínicamente relevante, medida por las puntuaciones de la escala de polineuropatía mNIS+7 y de la escala de calidad de vida Norfolk QoL-DN

Por otro lado, se ha demostrado un perfil de seguridad aceptable. Inotersén es un producto bien tolerado, con un perfil de seguridad manejable a través de una monitorización analítica quincenal.

Enfermedad rara

La amiloidosis familiar por transtiretina es una enfermedad poco frecuente, progresiva y mortal que se manifiesta con neuropatía sensitivo-motora, neuropatía autonómica, trastornos digestivos y miocardiopatía. Pertenece a la familia de las polineuropatías amiloidóticas familiares, enfermedades de herencia autosómica dominante, producidas por depósito de amiloide en varios tejidos y órganos. Se estima que tiene una prevalencia de 1 caso por cada 100.000 habitantes en Europa. En España, los dos focos endémicos principales se encuentran en Mallorca, con 113 pacientes, y en Valverde del Camino (Huelva), en donde se han estimado 58 pacientes sintomáticos. La enfermedad comienza en la edad adulta, habitualmente en la tercera y cuarta décadas de la vida.

Akcea Therapeutics anuncia la autorización de comercialización en España de inotersén, un oligonucleótido antisentido indicado en polineuropatía en estadio 1 o 2 en pacientes adultos con esta enfermedad rara. Off Redacción Empresas Empresas Empresas Empresas Empresas Off