Terapias T-CAR: “medicina 3.0” y “posible principio del fin del cáncer”, pero ¿y el precio y la equidad?

Las terapias T-CAR han sido protagonistas este martes en la XII Conferencia Anual de las Plataformas Tecnológicas de Investigación Biomédica, que se está celebrando en Madrid, organizada por las plataformas de Medicamentos Innovadores (Farmaindustria), Tecnología Sanitaria (Fenin), Nanomedicina y Mercados Biotecnológicos (Asebio). En la línea de lo que se está viendo en los últimos meses, tras la presentación del plan nacional de terapias T-CAR, los retos a corto y medio plazo están claros: lograr un acceso equitativo para los pacientes y reinventar los modelos de colaboración público-privada para poder pagar estas carísimas terapias. Su eficacia, ya corroborada con datos de vida real, precede su fama, pero aún hay más preguntas que respuestas en torno a su financiación y su llegada con equidad a los pacientes. 

La mesa redonda sobre terapias T-CAR la ha moderado Ion Arocena, director general de Asebio, y han participado Encarna Cruz, coordinadora de Terapias Avanzadas de la Comunidad de Madrid; José María Moraleda, expresidente de la Sociedad de Hematología (SEHH) y de la Red Tercel del Instituto de Salud Carlos III (ISCIII); Luisa Rodríguez, de Celgene, y Regina Quiroga, de Gilead. 

En primer lugar, Moraleda ha comenzado su turno de palabra advirtiendo de que “fabricar T-CAR no es nada fácil”. Ha calificado este tipo de terapias como “el paradigma del tratamiento personalizado y el posible principio del fin del cáncer”, aunque ha querido poner los pies en la tierra (“necesitamos más tiempo antes de cantar victoria: prudencia”) pese a los datos logrados hasta ahora (“la primera vez que vi los resultados clínicos me quedé estupefacto: nunca vi tan buenos datos en enfermedades tan avanzadas”). No ha olvidado, más allá de las cuestiones clínicas, el gran hándicap de estos medicamentos: “El coste es un problema que debemos resolver”.

A su juicio, España tiene una gran investigación y las infraestructuras necesarias para desarrollar y ofrecer las terapias T-CAR. Entre los retos pendientes, Moraleda ha citado alcanzar equidad territorial en el acceso, alcanzar modelos adecuados de financiación, medir resultados y optimizar la colaboración entre la academia, la industria y las Administraciones. Para finalizar, ha añadido: “Debemos contar siempre con los pacientes y sus asociaciones”. 

Por parte de las Administraciones, Encarna Cruz, que antes de recalar en la Comunidad de Madrid fue directora general de Farmacia en el Ministerio de Sanidad. tiene clara la necesidad: “habrá que regular el hecho de que convivan las terapias T-CAR públicas, académicas, y las privadas, de la industria”. Según ha precisado, las T-CAR “vienen para quedarse, pero no para sustituir, sino para sumarse a otros tratamientos que seguirán utilizándose”. Cruz ha definido estos nuevos tratamientos como “medicina 3.0”.

Cruz ha dicho que aún hay que decidir cómo priorizar pacientes. Son pocos y graves, y los recursos son limitados: “Ojo al riesgo de selección inversa, podríamos elegir los pacientes que peor respondan”. Además, ha mirado más allá: “¿Ya hay gente que ve las T-CAR como terapia puente previa a un trasplante. Veremos…”

Cabe recordar que, ya con el plan nacional de terapias T-CAR en marcha, aún hay que decidir los centros de referencia (CSUR) que van a ofrecer estas terapias, y que Madrid y Cataluña podrían adelantarse a la decisión del Consejo Interterritorial y tratar a pacientes de su territorio y de otras regiones, lo que deja en el aire cómo se producirá la compensación económica.

Cruz ha insistido en que “el modelo CSUR no vale, por lo que habrá que definir meros centros de referencia. ¿Cómo van a moverse los pacientes? ¿Cómo los vamos a priorizar? Será difícil”: hay que reestructurar los modelos establecidos en los fondos de compensación económica entre comunidades”. Ha añadido que Madrid “deberá conciliar las decisiones que ya toma con las nacionales”. También se ha referido al pago por resultados y al pago basado en el valor en salud como opción para abordar los costes: 

La industria, colaboradora

Desde la industria, Rodríguez recuerda que la experiencia de Celgene con las T-CAR “se limita a los ensayo clínicos en marcha, ya que no tenemos ninguno aún aprobado”. Cabe recordar que los dos fármacos ya aprobados basados en T-CAR son de Novartis y de Gilead. La representante de Celgene ha abogado por tender más puentes entre acdemia e industria: “No vemos nunca la T-CAR académica como rival, siempre hay que colaborar; necesitamos trabajar juntos y de forma diferente”.

Los ensayos ya se dirigen a todos los tumores hematológicos y a algunos sólidos

Gilead, que sí tiene ya una terapia T-CAR aprobada, ha hablado por boca de Regina Quiroga: “La experiencia clínica fuera de ensayos que ya tenemos no es nada desdeñable”, ha dicho de entrada. Según ha añadido, “es muy importante que ya tengamos datos de vida real de más de 400 pacientes, que confirman la eficacia y que aprendemos a manejar la toxicidad”. Además, ha avanzado que los últimos ensayos “ya van dirigidos a todas las terapias hematológicas y en algunos tumores sólidos”. 

Quiroga ha incidido en la necesidad de seleccionar los centros más adecuados para el manejo de T-CAR, el objetivo de potenciar los equipos multidisciplinares, garantizar el acceso equitativo de los pacientes a las novedades terapéuticas y garantizar una colaboración público-privada entre la industria y las Administraciones. 

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