Vía libre para ‘Ultomiris’, de Alexion Pharmaceuticals, en hemoglobinuria paroxística nocturna

Alexion Pharmaceuticals ha recibido la aprobación de la Comisión Europea para Ultomiris -ravulizumab-, un inhibidor de la proteína C5 del complemento de acción prolongada, administrado una vez cada ocho semanas, para el tratamiento de pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) con hemólisis y síntomas clínicos indicativos de una alta actividad de la enfermedad y también, para adultos clínicamente estables, tras haber sido tratados con Soliris -eculizumab- durante al menos los últimos seis meses.

La HPN es una enfermedad rara que, si no se trata, puede causar un amplio espectro de síntomas y complicaciones debilitantes, incluida la trombosis. La HPN puede afectar a varones y mujeres de todas las razas, situaciones y edades; se presenta sin aviso previo y la edad promedio de inicio son los primeros años del tercer decenio de la vida.

Evidencias

La autorización de la Comisión Europea se basa en los resultados de dos estudios de fase 3, recientemente publicados en la revista Blood, que representan el mayor programa de fase 3 jamás realizado para la HPN, según fuentes de la compañía. En estos estudios, en los que han participado 440 pacientes que no habían recibido nunca tratamiento con inhibidores del complemento o que seguían un tratamiento estable con eculizumab, la eficacia de Ultomiris administrado cada ocho semanas no ha sido inferior a la de eculizumab administrado cada dos semanas, según los 11 criterios de valoración principales y secundarios. El perfil de seguridad de ravulizumab fue similar al de Soliris. Otros datos mostraron que Ultomiris proporcionó la inhibición inmediata y completa del C5, que se mantuvo durante ocho semanas entre administraciones y eliminó las hemólisis intercurrentes asociadas con la inhibición incompleta de C5. El programa de desarrollo clínico completo de ravulizumab en la HPN supone hasta la fecha una experiencia de más de 800 años paciente.

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